1月1日

NRはアルパース病の有望な治療候補として

紹介

アルパース dイゼアは神経変性疾患および代謝障害は、ミトコンドリアの機能障害およびポリメラーゼγ(POLG)遺伝子の触媒サブユニットの突然変異と密接に関連しています。注目すべきは、NAD前駆体の補充、ニコチンアミドリボシド(NR)は、皮質のミトコンドリア欠損を明示的に改善することが証明されています患者のオルガノイドアルパース dイゼア.

アルパースについて’ 病気

アルパース’ この疾患は常染色体劣性疾患であり、多くの場合、皮質ニューロンの喪失、ミトコンドリアDNA(mtDNA)および複合体I(CI)の枯渇を伴います。この病気は、新生児の約10万人に1人に発生します。アルパースを持つほとんどの人’ 病気は出生時に症状を示さない。診断は、一般的にPOLG遺伝子を決定することによって確立されます。発症すると(通常は生後1年から3年の間)、患者は進行性脳症、てんかん、ミオクローヌス、重症筋無力症などの症状を呈することがあります。現在、この病気を治す効果的な方法はありません。

の設立アルパース dイゼアモデルインビトロ

A467T(c.1399G>A)とP589L(c.1766C>T)の化合物ヘテロ接合変異を持つAlpersの患者から作製された後、皮質オルガノイドと神経幹細胞(NSC)に分化します。アルパースのiPS細胞は、L-乳酸レベルの上昇やCIの枯渇など、軽度のミトコンドリア変化を示します。アルパースの神経幹細胞は、深刻なmtDNAの枯渇とミトコンドリアの機能障害を示します。アルパースの皮質オルガノイドは、皮質ニューロンの喪失とアストロサイトの蓄積を示します。

におけるNRの役割アルパース皮質オルガノイド

NRによる長期治療は部分的に改善しますsアルパースの皮質オルガノイドで観察された神経変性変化。具体的には、NRの補給は、患者の皮質オルガノイドで観察されるニューロンの喪失、グリアの濃縮、およびミトコンドリアの損傷を効果的に打ち消します。アルパース dイゼア.

NR治療後のAlpers患者オルガノイドにおける調節不全経路の逆転

NR処理は、のダウンレギュレーションを相殺します。ミトコンドリアおよびシナプス形成関連経路、だけでなく、のアップレギュレーションアストロサイト/グリア細胞および神経炎症に関連する経路は明らかにアルパース皮質オルガノイド.

結論

NADレベルを上げるためのNRの補充は、アルパースのiPS細胞由来皮質オルガノイドのミトコンドリア欠損とニューロンの喪失を救うことができます’ 比較的高い安全性とバイオアベイラビリティを備えた疾患は、優れたことを示しています pロミスe を tヘラペウティック cアンディデートこちらは難治性障害。

参考

ホン・Y、チャン・Z、ヤンゾム・T、他NAD+前駆体ニコチンアミドリボシドは、アルパース病のiPS細胞由来皮質オルガノイドにおけるミトコンドリア欠損とニューロン損失を救済します。Int J Biol Sci. 2024;20(4):1194-1217.2024年1月25日公開。土井:10.7150/ijbs.91624

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